El grupo FENNSI y profesionales del Servicio de Rehabilitación, junto con el Instituto Guttmann, han colaborado en la investigación con el fármaco rimonobant (SFT-1).
El estudio clínico busca mejorar la marcha en personas con lesión medular incompleta que conservan capacidad para caminar. La designación facilita el seguimiento de la investigación con el medicamento, lo que supone un importante impulso con vistas a su futura autorización en esta indicación.
La Comisión Europea ha concedido la designación de medicamento huérfano a rimonabant (SFT-1), para el tratamiento de las lesiones de la médula espinal. Profesionales del Hospital Nacional de Parapléjicos, en concreto del Servicio de Rehabilitación, están participando en la investigación clínica de este fármaco. La decisión, adoptada tras el dictamen favorable del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), supone un avance para continuar su desarrollo, aunque no implica todavía su autorización de comercialización.
El Hospital Nacional de Parapléjicos, a través del grupo FENNSI y del Servicio de Rehabilitación, en colaboración con el Institut Guttmann, ha participado en el ensayo clínico RIMOFATSCI-2, coordinado por el doctor Antonio Oliviero, para evaluar la seguridad y eficacia potencial de SFT-1 en personas con lesión medular incompleta crónica.
Una investigación dirigida a mejorar la movilidad
SFT-1 contiene rimonabant a dosis bajas. Este compuesto bloquea los receptores cannabinoides CB1, que actúan como un modulador de la liberación de neurotransmisores excitadores; al bloquearlos, aumenta la excitabilidad de las neuronas y circuitos motores.
La hipótesis que se investiga es que su acción podría ayudar a reestablecer la excitabilidad neuronal en neuronas que intervienen en el movimiento y contribuir a mejorar la función motora tras una lesión medular y, de este modo, mejorar su autonomía. La evaluación de su eficacia y seguridad deberá continuar dentro del proceso de desarrollo clínico y regulatorio.
Qué supone la designación de medicamento huérfano
La designación europea de medicamento huérfano está orientada a favorecer el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y poco frecuentes. Permite acceder a asesoramiento científico específico de la EMA y a determinados incentivos, diseñados para apoyar la investigación, y para una futura autorización.
De hecho, esta designación, siendo un gran paso, de momento, no constituye una autorización de comercialización ni acredita por sí sola que el medicamento sea eficaz y seguro para su uso asistencial, por lo que continúa siendo un tratamiento en investigación.
